特朗普治下的FDA,会变得激进吗?

November 08, 2016

       特朗普挥舞着“放松管制”的旗帜即将入主白宫,吃瓜群众纷纷猜测新总统上任“三把火”将会烧向哪里?医疗改革貌似是其中之一,在最近公布的一项医疗保健改革草案中有这么一句话“reform FDA”。对,你没看错,就是改革FDA。

       过去几十年里,FDA一直是保守派和自由意志主义者的攻击对象,他们指责FDA要求太多的上市前试验,将本可以拯救生命的药物拒之门外。作为共和党的一员,特朗普先生竞选期间并没有太多的提到FDA,但选举日之后,这位新总统宣布将“改革食品和药品监督管理部门”作为其医疗政策的一部分,以满足患者对于更创新的治疗产品的需求”。

       在历史上,共和党人经常和美国制药企业和行业协会站在一起。共和党的目标之一是降低甚至消除药物制造商药物上市的障碍,除非这些药物被证明是危险的。反对者认为此举将会导致一些疗效上不优于现有药物但价格更昂贵或者“安全无效”的药物泛滥。

       印第安纳州州长,现在的副总统当选人Mike Pence曾签署过一项尝试权法案(right-to-try),该法案免除了药物制药商在绝症患者身上使用未经批准上市的“秘方”的法律责任。

      肿瘤学家以及 “庸医反对者”David Gorski认为这样的法案简直是“无耻的骗局”。首先,州政府没有权利允许使用未获得FDA批准的药物;其次,这样会削弱FDA保护绝症患者免受危险或不合理用药风险的能力。

      FDA的支持者认为,没有了FDA的有效监管,为这些“安全无效”药物买单的将会是每一个无辜的纳税人,这将会导致更高的医疗保险费用和税收。

      当然这也不是说FDA在这方面做得就是完美的。FDA正在试图获得国会的授权,在决定是否批准没有已知的替代治疗的罕见疾病的药物时,将病人的诉求考虑在内。因为在绝望的病人面前, FDA坚持要求广泛的临床来证明药物有效性和安全性往往显得“冷酷无情”和“令人费解”。

       就在不久前,FDA批准了Exondys 51用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD(杜氏肌营养不良)患者,而这个药物的临床试验有效性证据明显是不足的。南加州大学的 Lakdawalla 认为FDA首要标准应该是“让不安全的药远离市场,如果一种药物是安全的,但有效性不足,监管机构可以选择睁一只眼闭一只眼”。

       然而有时候,药物的安全性问题需要足够长的时间才能暴露。默克的抗炎药物万络是在被FDA批准5年后才被发现存在心脏病和中风风险而被迫撤市。在19世纪60年代,就是因为FDA的刻板与严谨,才使得“沙利度胺”的悲剧没有在美国上演。

       时间回到1994年,参议员Orrin Hatch和Tom Harkin推动了《膳食补充剂保健与教育法》的通过,法案阻止了FDA将膳食补充剂作为“食品添加剂”或“药品”来监管,膳食补充剂的有效性和安全性都由厂家自己保证。这意味着,只要产品无毒性等安全性问题,厂家不需要经过FDA批准认可就可先上市,只有在FDA证明其产品不安全时方会被勒令撤出市场,削弱了FDA对膳食补充剂的监管权,导致了现在该市场“掺假”与各种“灵丹妙药”的横行。

      尽管有这些历史的教训,保守派却一直试图剥离FDA更多的监管权力,他们被共和党怂恿,大肆宣称FDA在救命药物批准时的审慎态度无异于“谋财害命”。但如果FDA被此言论吓跑,谁来保障美国民众的用药安全?特朗普提到民众需要“创新的治疗产品”是正确但不全面的,民众需要的是“有效的创新治疗产品”。不知新政府管理下的FDA将会如何发展呢?

 
 
备注:“Right To Try”(尝试权)法案要求赋予生命垂危(terminal illness)的患者在现有疗法无效时有尝试尚未获批上市实验药物的权利,包括FDA在内的联邦政府机构不得阻止患者选择的自由。截止2016年9月,美国已经有32个州通过了这项法案。